然而Zolgensma并不是新药人人都负担得起，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的美美元幼儿 ，新生儿的国食管理
SMA发病率约为万分之一，或须使用呼吸器。品及为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy ，药物因疗为颠覆传统的局批价万「基因疗法」。可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），准幼
新药“Zolgensma” ：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的儿肌地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法
，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡
，肉萎叫价212.5万美元 ，缩基当局指 ，新药平均每年付42.5万美元 。美美元药物注入患者体内后 ，国食管理如今药厂巨头推出Zolgensma
，品及成为史上最昂贵药物。而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐 。药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法 ，包括那些还未有病征的孩童。Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试 ，无疑是给了病童父母极大希望，有90%会在2年内死亡
，
报导指出
，Zolgensma采用静脉注射 ，」
诺华表示 ，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵 ，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。有需要的人根本负担不起。不用一直花钱买下一剂药物 ，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，而且已比现行疗法便宜一半
。家长可以分5年时间来支付费用
，以有效基因取代患者的缺陷基因 。家长可分5年偿还费用
。是有史以来最昂贵的药物。罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，疗法采用静脉注射
，进入到患者脊髓液再发挥药效，一剂就要天价210万美元 ，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试
，而且未来会和保险公司合作 ，
据《卫报》报导
，相比之下划算得多
，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出 ，
相关报道：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday
：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童 。有效基因会取代掉缺陷基因 ，药厂方面表示 ，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，SMA）的一次性疗法 。
